Двое тульских детей с редким заболеванием получили современную генную терапию

В 2026 году двое детей со спинально-мышечной атрофией из Тулы и Богородицка получили уникальное лечение в НМИЦ здоровья детей Минздрава России препаратом «Золгенсма».Об этом сообщил губернатор Дмитрий Миляев в своем MAX-канале.

Данный препарат является единственным в мире лекарством однократного введения, помогающим организму начать синтезировать белок, необходимый для работы двигательных нейронов.

Отмечается, что редкое генетическое заболевание было выявлено у малышей в первый месяц после рождения при помощи расширенного неонатального скрининга.

Сейчас оба малыша находятся дома, чувствуют себя хорошо и продолжают регулярные осмотры у специалистов.